Orkambi
2 varianty na trhu · ivakaftor, lumakaftor · Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited, Dublin
Přípravek Orkambi obsahuje dvě léčivé látky, lumakaftor a ivakaftor. Používá se k dlouhodobé léčbě cystické fibrózy (CF) u pacientů ve věku od 1 roku, kteří jsou nosiči specifické změny (nazývané mutace F508del), jenž ovlivňuje gen pro bílkovinu, která se označuje jako transmembránový regulátor vodivosti cystické fibrózy (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) a hraje významnou roli při regulaci toku hlenu v plicích. U lidí s touto mutací vzniká abnormální bílkovina CFTR.
Z příbalové informace přípravku- OrkambiIVAKAFTOR A LUMAKAFTOR 100 mg/125 mg Granule v sáčku na předpis
- OrkambiIVAKAFTOR A LUMAKAFTOR 75 mg/94 mg Granule v sáčku na předpis
V datech veřejného zdravotního pojištění se Orkambi prakticky nevyskytuje - typicky to znamená, že si lék pacienti hradí sami. Samoplátci se do statistik nepromítají, skutečný počet uživatelů proto neznáme.