Sapropterin dipharma 100 mg

Příbalová informace: informace pro uživatele Sapropterin Dipharma 100 mg rozpustné tablety sapropterin-dihydrochlorid Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy. Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je Sapropterin Dipharma a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Sapropterin Dipharma užívat Jak se Sapropterin Dipharma užívá Možné nežádoucí účinky Jak Sapropterin Dipharma uchovávat Obsah balení a další informace

1. Co je Sapropterin Dipharma a k čemu se používá

Sapropterin Dipharma obsahuje léčivou látku sapropterin, což je syntetická kopie tělu vlastní látky, označované jako tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 je nutný k tomu, aby tělo využívalo aminokyselinu označovanou jako fenylalanin pro tvorbu jiné aminokyseliny, označované jako tyrosin. Sapropterin Dipharma se používá k léčbě hyperfenylalaninémie (HPA) nebo fenylketonurie (PKU) u pacientů jakéhokoli věku. HPA a PKU jsou důsledkem abnormálně vysokých hladin fenylalaninu v krvi, které mohou být škodlivé. Sapropterin Dipharma snižuje tyto hladiny u některých pacientů, kteří reagují na BH4 a může pomoci zvýšit množství fenylalaninu, který může být součástí potravy. Tento přípravek se také používá k léčbě dědičného onemocnění, označovaného jako deficit BH4, u pacientů jakéhokoli věku, při kterém tělo není schopno vytvářet dostatek BH4. Protože hladiny BH4 jsou velmi nízké, nemůže tělo využívat fenylalanin správně a jeho hladiny se zvyšují, což má škodlivé účinky. Dodáním BH4, který nemůže tělo vytvářet, Sapropterin Dipharma snižuje škodlivý nadbytek fenylalaninu v krvi a zvyšuje snášenlivost potravy s obsahem fenylalaninu.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Sapropterin Dipharma užívat

Neužívejte přípravek Sapropterin Dipharma Jestliže jste alergický(á) na sapropterin nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6). Upozornění a opatření Před užitím Sapropterin Dipharma se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem, zejména pokud: je Vám 65 let nebo více, máte potíže s ledvinami nebo játry, jste nemocný(á); konzultace s lékařem je doporučena během onemocnění, protože může dojít ke zvýšení hladin fenylalaninu, 41

jste náchylný(á) k záchvatům křečí.

Jestliže jste léčen(a) přípravkem Sapropterin Dipharma, lékař Vám bude vyšetřovat krev, aby ověřil, kolik fenylalaninu a tyrosinu obsahuje a bude-li to nutné, může se rozhodnout upravit dávku přípravku Sapropterin Dipharma nebo Vaši dietu. Ve své dietní léčbě musíte pokračovat podle doporučení svého lékaře. Dietu neměňte bez porady se svým lékařem. I když užíváte přípravek Sapropterin Dipharma, mohou se u Vás objevit závažné neurologické problémy, pokud není hladina fenylalaninu v krvi odpovídajícím způsobem kontrolována. Lékař má během Vaší léčby přípravkem Sapropterin Dipharma pokračovat v častém sledování hladiny fenylalaninu v krvi, aby se ujistil, že nebude příliš vysoká nebo příliš nízká. Další léčivé přípravky a přípravek Sapropterin Dipharma Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. Zejména informujte svého lékaře, pokud užíváte: levodopu (používá se k léčbě Parkinsonovy choroby), přípravky k léčbě nádorových onemocnění (např. methotrexát), přípravky k léčbě bakteriálních infekcí (např. trimethoprim), přípravky, které vyvolávají rozšíření cév (jako je glycerol-trinitrát (GTN), isosorbid-dinitrát (ISDN), nitroprusid sodný (SNP), molsidomin, minoxidil). Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Pokud jste těhotná, lékař Vám řekne, jak kontrolovat odpovídajícím způsobem hladiny fenylalaninu. Kdyby tyto hladiny nebyly důsledně kontrolovány před a během těhotenství, mohlo by to ohrozit Vás i Vaše dítě. Lékař bude sledovat omezení příjmu fenylalaninu před a během těhotenství. Pokud přísná dieta nesníží odpovídajícím způsobem hladiny fenylalaninu v krvi, lékař zváží, zda musíte nadále tento přípravek užívat. Tento přípravek byste neměla užívat, pokud kojíte. Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Neočekává se, že by Sapropterin Dipharma ovlivnil schopnost řídit a obsluhovat stroje. Přípravek Sapropterin Dipharma obsahuje sodík Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné tabletě, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

3. Jak se Sapropterin Dipharma užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem. Dávkování při PKU Doporučená úvodní dávka přípravku Sapropterin Dipharma u pacientů s PKU je 10 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti. Užívejte Sapropterin Dipharma v jedné denní dávce s jídlem pro zvýšení vstřebávání, ve stejnou denní dobu, přednostně ráno. Dávku může lékař upravit, obvykle mezi 5 a 20 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti a den, v závislosti na Vašem stavu. Dávkování při deficitu BH4 Doporučená úvodní dávka Sapropterin Dipharma u pacientů s deficitem BH4 je 2 až 5 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti. Užívejte Sapropterin Dipharma s jídlem pro zvýšení vstřebávání. Rozdělte celkovou denní dávku do 2 až 3 dílčích dávek užívaných během dne. Dávku může lékař upravit až na 42

20 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti a den, v závislosti na Vašem stavu. Níže uvedená tabulka uvádí příklad výpočtu vhodné dávky Tělesná hmotnost (kg) 10 20 30 40 50

Počet tablet o síle 100 mg (dávka 10 mg/kg) 1 2 3

Počet tablet o síle 100 mg (dávka 20 mg/kg) 2

Způsob podání U pacientů s PKU se celková denní dávka užívá jednou denně vždy ve stejnou dobu, přednostně ráno. U pacientů s deficitem BH4 se celková denní dávka rozděluje do 2 až 3 dílčích dávek užívaných během dne. Použití u všech pacientů Vložte předepsaný počet tablet do sklenice nebo šálku s vodou nebo jablečnou šťávou přesně tak, jak je popsáno níže, a míchejte, dokud se tablety nerozpustí. Může trvat několik minut, než se tablety rozpustí. Pro urychlení rozpuštění lze tablety rozdrtit. V roztoku mohou být viditelné malé částice, které nemají vliv na účinnost přípravku. Rozpuštěný Sapropterin Dipharma vypijte spolu s jídlem během 15 až 20 minut od jeho přípravy. Rozpustné tablety přípravku Sapropterin Dipharma se mohou také rozdrtit a poté rozmíchat v malém množství měkké potravy, jako je jablečné pyré nebo pudink. V případě potřeby lze rozpustné tablety přípravku Sapropterin Dipharma podávat enterální výživovou sondou. Podrobnosti o tom, jak to udělat, získáte od svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry. Použití u pacientů s tělesnou hmotností nad 20 kg Vložte tablety do sklenice nebo šálku (60 až 240 ml) s vodou nebo jablečnou šťávou a míchejte, dokud se tablety nerozpustí. Rozpustné tablety lze také rozmíchat v malém množství měkké potravy. Použití u dětí s tělesnou hmotností do 20 kg Dávka vychází z tělesné hmotnosti. Bude se měnit s tím, jak Vaše dítě roste. Váš lékař Vás bude informovat o:

počtu tablet přípravku Sapropterin Dipharma potřebných pro jednu dávku, množství vody nebo jablečné šťávy potřebné pro rozmíchání jedné dávky přípravku Sapropterin Dipharma, množství roztoku, které musíte podat svému dítěti jako předepsanou dávku.

Vaše dítě by mělo vypít roztok spolu s jídlem. Podejte svému dítěti předepsané množství roztoku během 15 až 20 minut po rozpuštění. Pokud není možné, abyste podal(a) svému dítěti dávku během 15 až 20 minut po rozpuštění tablet, bude nutné připravit nový roztok, protože nepoužitý roztok nemá být použit po více než 20 minutách. Při dávkování rovném 100 mg a násobkům 100 mg mohou být rozpustné tablety také rozmíchány v malém množství měkké potravy, jako je jablečné pyré nebo pudink. Pomůcky nutné pro přípravu a podání dávky přípravku Sapropterin Dipharma Vašemu dítěti

Počet tablet přípravku Sapropterin Dipharma potřebný pro jednu dávku

Šálek na lék s odměrnými značkami 20, 40, 60 a 80 ml

Sklenice nebo šálek 43

Malá lžička nebo čistá pomůcka na rozmíchání Stříkačka pro perorální podání (s odměrnými značkami po 1 ml) (10ml stříkačka pro podání objemu ≤10 ml nebo 20ml stříkačka pro podání objemu >10 ml)

Požádejte svého lékaře o šálek na lék pro rozpuštění tablet a o stříkačku pro perorální podání o objemu 10 ml nebo 20 ml, pokud tyto pomůcky nemáte. Kroky pro přípravu a užívání Vaší dávky:

Vložte předepsaný počet tablet do šálku na lék. Nalijte do šálku na lék potřebné množství vody nebo jablečné šťávy podle pokynů lékaře (příklad: lékař Vám řekl, abyste použil(a) 20 ml vody pro rozpuštění jedné tablety přípravku Sapropterin Dipharma). Zkontrolujte, že množství tekutiny odpovídá množství, které Vám sdělil Váš lékař. Míchejte tablety malou lžičkou nebo čistou pomůckou na míchání, dokud se nerozpustí.

Pokud Vám lékař řekl, abyste podal(a) pouze část roztoku, vložte hrot stříkačky pro perorální podání do šálku na lék. Pomalým tahem za píst nasajte množství, které Vám sdělil Váš lékař.

Pomalým stlačováním pístu přeneste všechen roztok v stříkačce pro perorální podání do sklenice nebo šálku pro podávání (příklad: jestliže Vám lékař řekl, abyste rozpustil(a) dvě tablety přípravku Sapropterin Dipharma ve 40 ml vody nebo jablečné šťávy a podal(a) 30 ml svému dítěti, tak pomocí 20 ml dávkovací stříkačky pro perorální podání nasajete ve dvou krocích 30 ml (např. 20 ml + 10 ml) roztoku a přenesete toto množství roztoku do sklenice nebo šálku pro podání). Použijte 10ml stříkačku pro perorální podání pro podání objemu ≤10 ml nebo 20ml stříkačku pro perorální podání pro podání objemu >10 ml.

Pokud je Vaše dítě příliš malé, takže nedokáže pít ze sklenice nebo šálku, můžete podat roztok pomocí stříkačky pro perorální podání. Nasajte předepsaný objem roztoku připraveného v šálku na lék a vložte hrot stříkačky pro perorální podání do úst dítěte. Namiřte hrot dávkovací stříkačky pro perorální podání směrem ke tváři. Pomalu a krátce opakovaně stlačujte píst, dokud není ze stříkačky pro perorální podání podán veškerý roztok.

Veškerý zbývající roztok zlikvidujte. Vyjměte píst z válce stříkačky pro perorální podání. Opláchněte obě části stříkačky pro perorální podání a šálek na lék horkou vodou a nechte je uschnout na vzduchu. Když je dávkovací stříkačka pro perorální podání suchá, zasuňte píst zpět do válce. Uložte stříkačku pro perorální podání a šálek na lék pro další použití. Jestliže jste užil(a) více přípravku Sapropterin Dipharma, než jste měl(a). Pokud užijete více přípravku Sapropterin Dipharma, než je předepsáno, mohou se u Vás objevit nežádoucí účinky, které mohu zahrnovat bolest hlavy a závratě. Pokud užijete více přípravku Sapropterin Dipharma, než je předepsáno, ihned kontaktujte svého lékaře nebo lékárníka. Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Sapropterin Dipharma Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku. Vezměte si další dávku v obvyklém čase. Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Sapropterin Dipharma Neukončujte užívání přípravku Sapropterin Dipharma bez předchozí porady se svým lékařem, protože hladiny fenylalaninu ve Vaší krvi se mohou zvyšovat. Máte-li jakékoli další otázky, týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky, může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. Bylo hlášeno několik případů alergických reakcí (jako je kožní vyrážka a závažné reakce). Jejich frekvence není známa (četnost z dostupných údajů nelze určit). 44

Pokud máte zarudlá svědící vystouplá místa na kůži (kopřivka), rýmu, rychlý nebo nepravidelný tep, otok jazyka a hrdla, kýcháte, sípavě dýcháte, máte závažné dechové potíže nebo závratě, může se jednat o závažnou alergickou reakci na přípravek. Jestliže tyto známky zaznamenáte, okamžitě kontaktujte svého lékaře. Velmi časté (mohou postihnout více než 1 pacienta z 10) Bolest hlavy a rýma. Časté (mohou postihnout až 1 z 10 pacientů) Bolest v krku, nosní kongesce nebo ucpání nosu, kašel, průjem, zvracení, bolest břicha, příliš nízké hladiny fenylalaninu v krvi, porucha trávení a nevolnost (pocit na zvracení) (viz bod 2. „Upozornění a opatření“). Není známo (z dostupných údajů nelze určit) Gastritida (zánět sliznice žaludku), ezofagitida (zánět výstelky jícnu). Hlášení nežádoucích účinků Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak Sapropterin Dipharma uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí. Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na lahvičce a krabičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní teplotní podmínky uchovávání. Uchovávejte v dobře uzavřené lahvičce, aby byl přípravek chráněn před vlhkostí. Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co Sapropterin Dipharma obsahuje Léčivou látkou je sapropterin-dihydrochlorid. Jedna tableta obsahuje 100 mg sapropterindihydrochloridu, což odpovídá 77 mg sapropterinu. Pomocnými látkami jsou mannitol (E 421), krospovidon typ A, kopovidon K 28, kyselina askorbová (E 300), natrium-stearyl-fumarát, riboflavin (E 101) a bezvodý koloidní oxid křemičitý (E 551). Viz bod 2. „Sapropterin Dipharma obsahuje sodík“. Jak Sapropterin Dipharma vypadá a co obsahuje toto balení Sapropterin Dipharma 100 mg rozpustné tablety jsou kulaté, téměř bílé až světle žluté tablety, přibližně 10 mm x 3,65 mm, na jedné straně je vyraženo „11“ a na druhé straně je půlicí rýha. Půlicí rýha není určena k rozlomení tablety. Přípravek je k dispozici v lahvičkách s dětským bezpečnostním šroubovacím uzávěrem, který obsahuje vysoušedlo (silikagel). Balení obsahuje 30 nebo 120 rozpustných tablet.

Na trhu nemusí být všechny velikosti balení. Držitel rozhodnutí o registraci Dipharma Arzneimittel GmbH Offheimer Weg 33 65549 Limburg a. d. Lahn Německo Výrobce Depo-Pack S.r.l. Via Libertà 121 20824 Lazzate (MB) Itálie nebo Pharmadox Healthcare Ltd. KW20A Kordin Industrial Park Paola, PLA 3000 Malta nebo Patheon France 40 Boulevard De Champaret 38300 Bourgoin Jallieu Francie Tato příbalová informace byla naposledy revidována Další zdroje informací Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky: http://www.ema.europa.eu.

Příbalová informace: informace pro uživatele Sapropterin Dipharma 100 mg prášek pro perorální roztok Sapropterin Dipharma 500 mg prášek pro perorální roztok sapropterin-dihydrochlorid Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy. Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci 1. 2. 3. 4. 5. 6.

Co je Sapropterin Dipharma a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Sapropterin Dipharma užívat Jak se Sapropterin Dipharma užívá Možné nežádoucí účinky Jak Sapropterin Dipharma uchovávat Obsah balení a další informace

Co je Sapropterin Dipharma a k čemu se používá

Sapropterin Dipharma obsahuje léčivou látku sapropterin, což je syntetická kopie tělu vlastní látky, označované jako tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 je nutný k tomu, aby tělo využívalo aminokyselinu, označovanou jako fenylalanin, pro tvorbu jiné aminokyseliny, označované jako tyrosin. Sapropterin Dipharma se používá k léčbě hyperfenylalaninémie (HPA) nebo fenylketonurie (PKU) u pacientů jakéhokoli věku. HPA a PKU jsou důsledkem abnormálně vysokých hladin fenylalaninu v krvi, které mohou být škodlivé. Sapropterin Dipharma snižuje tyto hladiny u některých pacientů, kteří reagují na BH4 a může pomoci zvýšit množství fenylalaninu, který může být součástí potravy. Tento přípravek se také používá k léčbě dědičného onemocnění označovaného jako deficit BH4 u pacientů jakéhokoli věku, při kterém tělo není schopno vytvářet dostatek BH4. Protože hladiny BH4 jsou velmi nízké, nemůže tělo využívat fenylalanin správně a jeho hladiny se zvyšují, což má škodlivé účinky. Dodáním BH4, který nemůže tělo vytvářet, snižuje Sapropterin Dipharma škodlivý nadbytek fenylalaninu v krvi a zvyšuje snášenlivost potravy s obsahem fenylalaninu. 2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Sapropterin Dipharma užívat

Neužívejte přípravek Sapropterin Dipharma jestliže jste alergický(á) na sapropterin, nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6). Upozornění a opatření Před užitím Sapropterin Dipharma se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem, zejména pokud: je Vám 65 let nebo více, máte potíže s ledvinami nebo játry, jste nemocný(á); konzultace s lékařem je doporučena během onemocnění, protože může dojít ke zvýšení hladin fenylalaninu, 47

jste náchylný(á) k záchvatům křečí.

Jestliže jste léčen(a) přípravkem Sapropterin Dipharma, lékař Vám bude vyšetřovat krev, aby ověřil, kolik fenylalaninu a tyrosinu obsahuje a bude-li to nutné, může se rozhodnout upravit dávku přípravku nebo Vaši dietu. Musíte pokračovat ve své dietní léčbě podle doporučení svého lékaře. Dietu neměňte bez porady se svým lékařem. I když užíváte přípravek Sapropterin Dipharma, mohou se u Vás objevit závažné neurologické problémy, pokud není hladina fenylalaninu v krvi odpovídajícím způsobem kontrolována. Lékařmá během Vaší léčby přípravkem Sapropterin Dipharma pokračovat v častém sledování hladiny fenylalaninu v krvi, aby se ujistil, že nebude příliš vysoká nebo příliš nízká. Další léčivé přípravky a přípravek Sapropterin Dipharma Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. Zejména informujte svého lékaře, pokud užíváte: levodopu (používá se k léčbě Parkinsonovy choroby), přípravky k léčbě nádorových onemocnění (např. methotrexát), přípravky k léčbě bakteriálních infekcí (např. trimethoprim), přípravky, které vyvolávají rozšíření cév (jako je glycerol-trinitrát (GTN), isosorbid-dinitrát (ISDN), nitroprusid sodný (SNP), molsidomin, minoxidil). Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Pokud jste těhotná, lékař Vám řekne, jak kontrolovat odpovídajícím způsobem hladiny fenylalaninu. Kdyby tyto hladiny nebyly důsledně kontrolovány před a během těhotenství, mohlo by to ohrozit Vás i Vaše dítě. Lékař bude sledovat omezení příjmu fenylalaninu před a během těhotenství. Pokud přísná dieta nesníží odpovídajícím způsobem hladiny fenylalaninu v krvi, lékař zváží, zda musíte nadále tento přípravek užívat. Tento přípravek byste neměla užívat, pokud kojíte. Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Neočekává se, že by Sapropterin Dipharma ovlivnil schopnost řídit a obsluhovat stroje. Sapropterin Dipharma obsahuje draslík Sapropterin Dipharma 100 mg prášek pro perorální roztok Tento přípravek obsahuje 0,3 mmol (11,7 mg) draslíku v jednom sáčku. Je nutno vzít v úvahu u pacientů se sníženou funkcí ledvin a u pacientů na dietě s nízkým obsahem draslíku. Sapropterin Dipharma 500 mg prášek pro perorální roztok Tento přípravek obsahuje 1,6 mmol (62,6 mg) draslíku v jednom sáčku. Je nutno vzít v úvahu u pacientů se sníženou funkcí ledvin a u pacientů na dietě s nízkým obsahem draslíku. 3.

Jak se Sapropterin Dipharma užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem. Sapropterin Dipharma 500 mg je určen pouze pro pacienty s tělesnou hmotností nad 25 kg. Dávkování při PKU Doporučená úvodní dávka přípravku Sapropterin Dipharma u pacientů s PKU je 10 mg na každý 48

kilogram tělesné hmotnosti. Užívejte Sapropterin Dipharma v jedné denní dávce s jídlem pro zvýšení vstřebávání, ve stejnou denní dobu, přednostně ráno. Dávku může lékař upravit, obvykle mezi 5 a 20 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti a den, v závislosti na Vašem stavu. Dávkování při deficitu BH4 Doporučená úvodní dávka Sapropterin Dipharma u pacientů s deficitem BH4 je 2 až 5 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti. Sapropterin Dipharma užívejte s jídlem pro zvýšení vstřebávání. Rozdělte celkovou denní dávku do 2 až 3 dílčích dávek užívanýchběhem dne. Dávku může lékař upravit až na 20 mg na každý kilogram tělesné hmotnosti a den, v závislosti na Vašem stavu. Níže uvedená tabulka uvádí příklad výpočtu vhodné dávky Tělesná hmotnost (kg) 10 20 30 40 50

Počet 100 mg sáčků (dávka 10 mg/kg) 1 2 3 4 5

Počet 100 mg sáčků (dávka 20 mg/kg) 2 4 6 8 10

Počet 500 mg sáčků (dávka 10 mg/kg) 1

Počet 500 mg sáčků (dávka 20 mg/kg) 2

Způsob podání U pacientů s PKU se celková denní dávka užívá jednou denně vždy ve stejnou dobu, přednostně ráno. U pacientů s deficitem BH4 se celková denní dávka rozděluje do 2 až 3 dílčích dávek užívaných během dne. Použití u pacientů s tělesnou hmotností nad 20 kg Musíte vědět, jakou dávku přípravku Sapropterin Dipharma Vám lékař předepsal. Sapropterin Dipharma 100 mg prášek pro perorální roztok Pro vyšší dávky Vám může lékař rovněž předepsat přípravek Sapropterin Dipharma 500 mg prášek pro perorální roztok. Sapropterin Dipharma 500 mg prášek pro perorální roztok Pro přesnou dávku Vám může lékař předepsat také přípravek Sapropterin Dipharma 100 mg prášek pro perorální roztoku. Ujistěte se, že víte, zda máte pro přípravu své dávky používat Sapropterin Dipharma 100 mg nebo 500 mg prášek pro perorální roztok, nebo oba léčivé přípravky. Sáček(y) otevřete pouze v případě, že jste připraven(a) ho (je) použít. Příprava sáčku(ů)

Otevřete sáček(y) přípravku Sapropterin Dipharma prášek pro perorální roztok přeložením (1) a odtržením (2) nebo odstřižením podél tečkované čáry v horní části sáčku.

Vyprázdněte (3) obsah sáčku(ů) do 60 ml až 240 ml vody nebo jablečné šťávy. Po rozpuštění prášku Sapropterin Dipharma ve vodě musí být roztok čirý, bezbarvý až žlutý. Prášek pro perorální roztok lze také rozmíchat v malém množství měkké potravy, např. jablečném pyré nebo pudinku.

(1)

(2) 49

(3)

Podávání léku

Roztok vypijte nebo směs užijte do 30 minut. V případě potřeby může být přípravek Sapropterin Dipharma prášek pro perorální roztok podáván enterální výživovou sondou. Podrobnosti o tom, jak to udělat, získáte od svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry. Použití u dětí s tělesnou hmotností do 20 kg Pro přípravu přípravku Sapropterin Dipharma u dětí s tělesnou hmotností do 20 kg používejte pouze 100mg sáčky. Dávka vychází z tělesné hmotnosti. Bude se měnit s tím, jak Vaše dítě poroste. Lékař Vás bude informovat o:

počtu sáčků Sapropterin Dipharma 100 mg potřebných pro jednu dávku,

množství vody nebo jablečné šťávy potřebné pro rozmíchání jedné dávky přípravku Sapropterin Dipharma,

množství roztoku, které musíte podat svému dítěti jako předepsanou dávku. Vaše dítě by mělo vypít roztok spolu s jídlem. Podejte svému dítěti předepsané množství roztoku během 30 minut po rozpuštění. Pokud není možné, abyste podal(a) svému dítěti dávku během 30 minut po rozpuštění prášku, musíte připravit nový roztok, protože nepoužitý roztok se nemá po více než 30 minutách užívat. Při dávkování rovném 100 mg a násobkům 100 mg lze prášek pro perorální roztok také rozmíchat v malém množství měkké potravy, jako je jablečné pyré nebo pudink. Pomůcky nutné pro přípravu a podání dávky sapropterin-dihydrochloridu Vašemu dítěti

Počet sáčků přípravku Sapropterin Dipharma 100 mg potřebný pro jednu dávku

Šálek na lék s odměrnými značkami 20, 40, 60 a 80 ml

Sklenice nebo šálek

Malá lžička nebo čistá pomůcka na rozmíchání

Stříkačka pro perorální podání (s odměrnými značkami po 1 ml) (10ml stříkačka pro podání objemu ≤10 ml nebo 20ml stříkačka pro podání objemu >10 ml) Požádejte svého lékaře o šálek na lék pro rozpuštění prášku a o stříkačku pro perorální podání o objemu 10 ml nebo 20 ml, pokud tyto pomůcky nemáte. Kroky vedoucí k přípravě a podání dávky:

Vysypejte předepsaný počet sáčků přípravku Sapropterin Dipharma 100 mg do šálku na lék. Nalijte do šálku na lék potřebné množství vody nebo jablečné šťávy podle pokynů lékaře (příklad: lékař Vám řekl, abyste použil(a) 20 ml vody pro rozpuštění jednoho sáčku přípravku Sapropterin Dipharma). Zkontrolujte, že množství tekutiny odpovídá množství, které Vám sdělil Váš lékař. Míchejte prášek malou lžičkou nebo čistou pomůckou na míchání, dokud se nerozpustí. Po rozpuštění prášku ve vodě musí být roztok čirý, bezbarvý až žlutý.

Pokud Vám lékař řekl, abyste podal(a) pouze část roztoku, vložte hrot stříkačky pro perorální podání do šálku na lék. Pomalým tahem za píst nasajte množství, které Vám sdělil Váš lékař.

Pomalým stlačováním pístu přeneste všechen roztok v dávkovací stříkačce pro perorální podání do sklenice nebo šálku pro podávání (příklad: jestliže Vám lékař řekl, abyste rozpustil(a) dva sáčky přípravku Sapropterin Dipharma 100 mg ve 40 ml vody nebo jablečné šťávy a podal(a) 30 ml svému dítěti, tak pomocí 20 ml stříkačky pro perorální podání nasajete ve dvou krocích 30 ml (např. 20 ml + 10 ml) roztoku a přenesete toto množství roztoku do sklenice nebo šálku pro podání)) Použijte 10 ml stříkačku pro perorální podání pro podání objemu ≤10 ml nebo 20 ml stříkačku pro perorální podání pro podání objemu >10 ml.

Pokud je Vaše dítě příliš malé, takže nedokáže pít ze sklenice nebo šálku, můžete podat roztok pomocí stříkačky pro perorální podání. Nasajte předepsaný objem roztoku připraveného v šálku 50

na lék a vložte hrot stříkačky pro perorální podání do úst dítěte. Namiřte hrot dávkovací stříkačky pro perorální podání směrem ke tváři. Pomalu a krátce opakovaně stlačujte píst, dokud není ze stříkačky pro perorální podání podán veškerý roztok. Veškerý zbývající roztok zlikvidujte. Vyjměte píst z válce stříkačky pro perorální podání. Opláchněte obě části stříkačky pro perorální podání a šálek na lék horkou vodou a nechte je uschnout na vzduchu. Když je dávkovací stříkačka pro perorální podání suchá, zasuňte píst zpět do válce. Uložte stříkačku pro perorální podání a šálek na lék pro další použití.

Jestliže jste užil(a) více přípravku Sapropterin Dipharma, než jste měl(a). Pokud užijete více přípravku Sapropterin Dipharma než je předepsáno, mohou se u Vás objevit nežádoucí účinky, které mohu zahrnovat bolest hlavy a závratě. Pokud užijete více přípravku Sapropterin Dipharma, než je předepsáno, ihned kontaktujte svého lékaře nebo lékárníka. Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Sapropterin Dipharma Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku. Vezměte si další dávku v obvyklém čase. Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Sapropterin Dipharma Neukončujte užívání přípravku Sapropterin Dipharma bez předchozí porady se svým lékařem, protože hladiny fenylalaninu ve Vaší krvi se mohou zvyšovat. Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. 4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky, může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. Bylo hlášeno několik případů alergických reakcí (jako je kožní vyrážka a závažné reakce). Jejich frekvence není známa (četnost z dostupných údajů nelze určit). Pokud máte zarudlá svědící vystouplá místa na kůži (kopřivka), rýmu, rychlý nebo nepravidelný tep, otok jazyka a hrdla, kýcháte, sípavě dýcháte, máte závažné dechové potíže nebo závratě, může se jednat o závažnou alergickou reakci na přípravek. Jestliže tyto známky zaznamenáte, okamžitě kontaktujte svého lékaře. Velmi časté (mohou postihnout více než 1 pacienta z 10) Bolest hlavy a rýma. Časté (mohou postihnout až 1 z 10 pacientů) Bolest v krku, překrvení nosní sliznice nebo ucpaný nos, kašel, průjem, zvracení, bolest břicha, příliš nízké hladiny fenylalaninu v krvi porucha trávení a nevolnost (pocit na zvracení ) (viz bod 2. „Upozornění a opatření“). Není známo (z dostupných údajů nelze určit) Gastritida (zánět sliznice žaludku), ezofagitida (zánět výstelky jícnu). Hlášení nežádoucích účinků Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

Jak Sapropterin Dipharma uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí. Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na sáčku a krabičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání. Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí. 6.

Obsah balení a další informace

Co Sapropterin Dipharma obsahuje Léčivou látkou je sapropterin-dihydrochlorid. Sapropterin Dipharma 100 mg: Jeden sáček obsahuje 100 mg sapropterin-dihydrochloridu, což odpovídá 77 mg sapropterinu. Sapropterin Dipharma 500 mg: Jeden sáček obsahuje 500 mg sapropterin-dihydrochloridu, což odpovídá 384 mg sapropterinu. Pomocnými látkami jsou mannitol (E 421), kalium-citrát (E 332), sukralóza (E 955), kyselina askorbová (E 300). Viz bod 2. „Sapropterin Dipharma obsahuje draslík“. Jak Sapropterin Dipharma vypadá a co obsahuje toto balení Prášek pro perorální roztok je čirý, bílý až nažloutlý. Prášek je naplněn do sáčků, které obsahují 100 mg nebo 500 mg sapropterin-dihydrochloridu. Balení obsahuje 30 sáčků. Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce Dipharma Arzneimittel GmbH Offheimer Weg 33 65549 Limburg a. d. Lahn Německo Výrobce Depo-Pack S.r.l. Via Libertà 121 20824 Lazzate (MB) Itálie nebo Pharmadox Healthcare Ltd. KW20A Kordin Industrial Park Paola, PLA 3000 Malta nebo Patheon France 40 Boulevard De Champaret 38300 Bourgoin Jallieu Francie

Tato příbalová informace byla naposledy revidována Další zdroje informací Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky: http://www.ema.europa.eu. Poslední schválené informace „Příprava sáčku(ů)" k tomuto léčivému přípravku jsou k dispozici po naskenování QR kódu na krabičce pomocí chytrého telefonu. Stejné informace jsou také k dispozici na následující adrese: https://leafletsapropterin.ch/