Spinraza

Přípravek Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen, která patří do skupiny léčiv zvaných antisense (protisměrné) oligonukleotidy. Přípravek Spinraza se používá k léčbě genetického onemocnění zvaného spinální svalová atrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Spinální svalová atrofie je způsobena nedostatkem bílkoviny motorického neuronu zvané survival motor neuron (SMN) v organismu. To má za následek ztrátu nervových buněk v míše, což vede ke slábnutí svalů v oblasti ramen, kyčlí, stehen a horní části zad. Mohou být oslabeny i svaly nezbytné k dýchání a polykání.