Livmarli 9,5 mg/ml

Příbalová informace: informace pro uživatele Livmarli 9,5 mg/ml perorální roztok maralixibát Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje. Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry. Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám nebo Vašemu dítěti. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy. Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Livmarli a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Vy nebo Vaše dítě přípravek Livmarli užívat Jak se přípravek Livmarli užívá Možné nežádoucí účinky Jak přípravek Livmarli uchovávat Obsah balení a další informace

1. Co je přípravek Livmarli a k čemu se používá

Co je přípravek Livmarli Přípravek Livmarli obsahuje léčivou látku maralixibát (ve formě maralixibát-chloridu). Ta pomáhá odstraňovat látky zvané žlučové kyseliny z těla. Žlučové kyseliny se nacházejí v trávicí tekutině zvané žluč, která se tvoří v játrech. Žlučové kyseliny přecházejí z jater do střeva, kde přispívají k trávení jídla. Poté se přesunou zpět do jater. K čemu se přípravek Livmarli používá Přípravek Livmarli se používá k léčbě cholestatického pruritu u pacientů s Alagillovým syndromem (ALGS) ve věku od 2 měsíců. Livmarli se používá také k léčbě progresivní familiární intrahepatální cholestázy (PFIC) u pacientů ve věku od 3 měsíců. ALGS a PFIC jsou vzácná genetická onemocnění, která mohou vést k hromadění žlučových kyselin v játrech. To se nazývá cholestáza. Cholestáza se může časem zhoršovat a může způsobovat silné svědění, usazeniny tuků pod kůží (xantomy), nedostatečný růst a únavu. Jak přípravek Livmarli (maralixibát) účinkuje Maralixibát účinkuje tím, že snižuje hromadění žlučových kyselin v játrech. K tomu dochází blokádou přechodu žlučových kyselin zpět do jater poté, co splnily svůj úkol ve střevě. Tím umožňuje vyloučení žlučových kyselin z těla stolicí.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Vy nebo Vaše dítě přípravek Livmarli užívat

Neužívejte přípravek Livmarli,

jestliže jste Vy nebo Vaše dítě alergický(á) na maralixibát nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6),

pokud máte Vy nebo Vaše dítě těžkou poruchu funkce ledvin a/nebo jater Upozornění a opatření Pokud se při užívání přípravku Livmarli u Vás zhoršuje průjem, poraďte se se svým lékařem. Budeteli mít průjem, pijte hodně tekutin, aby u Vás nedošlo k dehydrataci. Při užívání přípravku Livmarli může dojít ke zvýšení hodnot jaterních enzymů, což se zjistí ve výsledcích jaterních testů. Než začnete přípravek Livmarli užívat, lékař Vám vyšetří funkci jater, aby zkontroloval, jak dobře játra fungují. Lékař Vám může provádět pravidelné kontroly ke sledování funkce jater. Lékař Vám před zahájením a během léčby přípravkem Livmarli může provádět krevní testy, aby u Vás zkontroloval INR (mezinárodní normalizovaný poměr, laboratorní test ke sledování rizika krvácení) a hladiny určitých vitaminů uložených v tělesném tuku (vitamin A, D, E a K). Pokud budete mít hladiny vitaminů nízké, lékař Vám může doporučit, abyste užíval(a) vitaminy. Některá onemocnění, léky nebo operace mohou ovlivnit rychlost průchodu jídla střevem. Také mohou ovlivnit, jak žlučové kyseliny procházejí mezi játry a střevem. To může mít vliv na účinek maralixibátu. Nezapomeňte informovat svého lékaře o všech svých onemocněních, užívaných lécích a prodělaných operacích. Užívání přípravku Livmarli 9,5 mg/ml perorální roztok s léky obsahujícími alkohol může u dětí mladších 5 let nebo u dětí se sníženou funkcí jater a/nebo ledvin vyvolat nežádoucí účinky. Pokud máte Vy nebo Vaše dítě sníženou funkci jater a/nebo ledvin nebo pokud je Vašemu dítěti méně než 5 let, poraďte se před použitím přípravku Livmarli 9,5 mg/ml perorální roztok se svým lékařem nebo lékárníkem, zejména pokud Vy nebo Vaše dítě užíváte jiné léky nebo doplňky stravy, které obsahují propylenglykol nebo alkohol. Děti Přípravek Livmarli se nedoporučuje u dětí s Alagillovým syndromem mladších než 2 měsíce nebo u dětí s PFIC mladších než 3 měsíce. To je z toho důvodu, že není známo, zda je v této věkové skupině bezpečný a účinný. Další léčivé přípravky a přípravek Livmarli Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. To zahrnuje i volně prodejné léčivé přípravky a rostlinné léčivé přípravky. Informujte svého lékaře, pokud užíváte kterýkoli z následujících léků:

fluvastatin, rosuvastatin nebo simvastatin (léky užívané k léčbě vysokých hladin cholesterolu v krvi),

midazolam (lék užívaný k uklidnění nebo k navození spánku),

kyselina ursodeoxycholová (lék užívaný k léčbě jaterních onemocnění). Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Pokud jste těhotná, je lépe přípravek Livmarli neužívat. Přípravek Livmarli se nedostává do krevního oběhu a proto se nepředpokládá, že by se dostal do mateřského mléka. Vždy se však řiďte radou svého lékaře.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Přípravek Livmarli nemá žádný nebo má velmi malý vliv na Vaši schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Přípravek Livmarli obsahuje propylenglykol a sodík Tento léčivý přípravek obsahuje 364,5 mg propylenglykolu v jednom mililitru. Při užívání podle doporučeného dávkování pro ALGS budete vystaven(a) hodnotě propylenglykolu až 17 mg/kg/den. Při užívání podle doporučeného dávkování pro PFIC budete vystaven(a) hodnotě propylenglykolu až 50 mg/kg/den. Pokud je Vaše dítě mladší než 5 let, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem, než mu podáte tento léčivý přípravek, a to zejména pokud užívá jiné léčivé přípravky, které obsahují propylenglykol nebo alkohol. Pokud jste těhotná nebo kojíte nebo pokud máte onemocnění jater nebo ledvin, neužívejte tento léčivý přípravek, pokud Vám to lékař nedoporučí. Lékař Vám může během užívání tohoto léčivého přípravku provádět další vyšetření. Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

3. Jak se přípravek Livmarli užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře nebo lékárníka. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem. Jaká dávka se má užívat

Dávka přípravku Livmarli, kterou máte užívat, je založena na Vaší tělesné hmotnosti. Lékař vypočte Vaši dávku a řekne Vám, kolik přípravku máte užívat a jakou velikost stříkačky pro perorální podání (podání ústy) máte používat. Budete-li užívat přípravek Livmarli 9,5 mg/ml perorální roztok, tyto informace a další důležité údaje (např. Vaši tělesnou hmotnost) poznamená lékař do speciální brožury pro pacienta. Brožuru pro pacienta si s sebou noste na každou návštěvu u lékaře. Nepočítejte si dávku sami a užívejte pouze dávku, kterou Vám vypočítá lékař. Dávky maralixibátu podávané pacientům s ALGS a PFIC se liší. Lékař ověří, že pro Vás byla zvolena správná dávka podle onemocnění a tělesné hmotnosti.

Pro ALGS: Cílová dávka je 380 mikrogramů maralixibátu na jeden kilogram tělesné hmotnosti jednou denně. Zahajovací dávka je 190 mikrogramů na jeden kilogram tělesné hmotnosti jednou denně. Tato dávka bude po jednom týdnu zvýšena na 380 mikrogramů na jeden kilogram tělesné hmotnosti jednou denně. Lékař Vám řekne, kdy můžete dávku zvýšit. Také Vám řekne, kolik přípravku máte užívat a jakou velikost stříkačky máte pro vyšší dávku použít.

Pro PFIC: Počáteční dávka je 285 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti jednou denně ráno. Podle snášenlivosti lze dávku zvýšit na 285 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně a poté na 570 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně. Lékař Vám řekne, kdy budete moci dávku zvýšit. Sdělí Vám také, jakou dávku máte užívat a jakou velikost stříkačky máte pro vyšší dávku používat. Pokud pacienti mladší než 5 let a pacienti se středně těžkou poruchou funkce jater nebo ledvin užívají přípravek Livmarli 9,5 mg/ml perorální roztok, nemají užívat dávky vyšší než 285 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně. Lékař Vám sdělí, zda se Vás nebo Vašeho dítěte toto omezení dávky týká. Užívání tohoto léčivého přípravku Přípravek Livmarli můžete užívat spolu s jídlem nebo na lačno, až 30 minut před jídlem. Stříkačkou pro perorální podání vstříkněte dávku do úst a spolkněte ji (viz obrázek M). Perorální roztok nemíchejte s jídlem ani s nápoji. Použijte tabulku níže a ujistěte se, že používáte správnou velikost stříkačky pro perorální podání pro 81

předepsanou dávku: Předepsaný objem dávky (ml) 0,1 až 0,5 0,6 až 1 1,25 až 3

Velikost stříkačky pro perorální podání (ml) 0,5 1 3

Objem odměřujte pečlivě, abyste se vyvarovali předávkování. Jak se užívá dávka tohoto léčivého přípravku 1. krok: Natáhněte dávku 1.1

Otevřete lahvičku tak, že pevným zatlačením dolů a současným otočením doleva (proti směru hodinových ručiček) odstraníte dětský bezpečnostní uzávěr (viz obrázek A). Dětský bezpečnostní uzávěr nevyhazujte, až natáhnete potřebnou dávku, budete jej muset nasadit zpět.

Obrázek A 1.2

Ověřte si, že používáte správnou velikost stříkačky pro perorální podání pro předepsanou dávku (viz tabulka výše). Lékař Vám řekne, jakou velikost stříkačky pro perorální podání máte používat.

Pokud používáte novou stříkačku pro perorální podání, vyjměte ji z obalu (viz obrázek B). Obal vyhoďte do domácího odpadu.

Pokud používáte již dříve použitou stříkačku pro perorální podání, ujistěte se, že je vyčištěná a suchá (pokyny k čištění jsou uvedeny v kroku 2.4).

Obrázek B

Pokud je na stříkačce pro perorální podání kryt, sejměte jej a vyhoďte do domácího odpadu (viz obrázek C).

Obrázek C Na válci stříkačky jsou značky pro dávku. Na jednom konci stříkačky je hrot, který se používá k zavedení do lahvičky s léčivým přípravkem. Na druhém konci stříkačky je patka a píst, který se používá k vytlačení léčivého přípravku ze stříkačky při podání (viz obrázek D). Konec pístu

Hrot stříkačky

Válec Značky pro dávku Patka Píst

Obrázek D 1.3

Stlačte píst úplně dolů, aby byl ze stříkačky vytlačen vzduch (viz obrázek E).

Obrázek E 1.4

Ujistěte se, že byl z lahvičky odstraněn uzávěr, a zaveďte hrot stříkačky do lahvičky, kterou držíte svisle. Hrot stříkačky by měl těsně zapadnout do otvoru lahvičky (viz obrázek F).

Obrázek F 1.5

Obraťte lahvičku se zavedenou stříkačkou horní stranou dolů (viz obrázek G).

Obrázek G 1.6

Z lahvičky natáhněte dávku tak, že pomalu zatáhnete píst zpět, až se píst vyrovná se značkou na válci stříkačky odpovídající předepsané dávce (viz obrázek H). Existují dva druhy pístů, které můžete obdržet se stříkačkou: píst s plochým koncem nebo píst se špičatým koncem (viz obrázek I v bodě 1.6) Na obrázku I je znázorněno, jak vyrovnat píst s předepsanou dávkou. U pístu s plochým koncem má být plochý konec pístu vyrovnán se značkou na válci, která odpovídá předepsané dávce (obrázek I.a.). U pístu se špičatým koncem se ujistěte, že plochá široká část pod špičatým koncem je vyrovnána se správnou značkou (obrázek I.b.). 83

Píst s plochým koncem

Píst se špičatým koncem

Hrot stříkačky

Hrot stříkačky

Dávka

Dávka Píst

Píst

Obrázek H 1.7

PŘÍKLAD: Dávka 0,2 ml

PŘÍKLAD: Dávka 0,2 ml

Obrázek I.a.

Obrázek I.b.

Zkontrolujte, zda ve stříkačce nejsou vzduchové bublinky. Pokud vidíte nějaké vzduchové bublinky:

Stlačením pístu vytlačte vzduchové bublinky zpět do lahvičky (viz obrázek J)

Pak znovu natáhněte předepsanou dávku podle pokynů v kroku 1.6.

Vzduchové bublinky

Obrázek J.a. Obrázek J.b. Zkontrolujte vzduchové bublinky Zatlačením pístu do stříkačky vytlačte vzduchové bublinky 1.8

Až natáhnete správnou dávku bez vzduchových bublinek, nechejte stříkačku zavedenou do lahvičky a obraťte lahvičku správnou stranou nahoru (viz obrázek K).

Obrázek K 1.9

Opatrně vytáhněte stříkačku z lahvičky (viz obrázek L) a držte přitom lahvičku pevně jednou rukou a stříkačku držte za válec druhou rukou.

Během tohoto kroku nestlačujte píst stříkačky.

Válec

Obrázek L

2. krok: Podejte dávku Poznámka: Při podání dávky a několik minut poté musíte Vy či Vaše dítě zůstat ve vzpřímené poloze. 2.1

Špičku stříkačky pro perorální podání zaveďte v ústech k vnitřní straně tváře (viz obrázek M). Pomalu stlačujte píst v celém rozsahu dolů, abyste opatrně vstříkl(a) všechen perorální roztok do úst (viz obrázek N).

Obrázek M

Obrázek N

Zajistěte, abyste spolkl(a) / Vaše dítě spolklo dávku. Pokud si nejste jist(a), že byla spolknuta celá dávka, nepodávejte další dávku. Vyčkejte až do doby plánované pro další dávku.

Lahvičku uzavřete našroubováním dětského bezpečnostního uzávěru zpět na lahvičku a otočením doprava (ve směru hodinových ručiček) (viz obrázek O).

Obrátek O 2.4

Po každém použití vytáhněte píst z válce stříkačky (viz obrázek P) a omyjte jej vodou. Před dalším použitím nechejte píst oschnout na vzduchu.

Obrázek P Stříkačky pro perorální podání mohou být opláchnuty vodou, vysušeny na vzduchu a znovu používány po dobu 130 dnů. Jestliže jste užil(a) více přípravku Livmarli, než jste měl(a) Jestliže jste užil(a) více přípravku Livmarli, než jste měl(a), řekněte to svému lékaři. Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Livmarli

Jestliže byla dávka vynechána, užijte další dávku v obvyklé době. Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Livmarli Nepřestávejte užívat přípravek Livmarli, aniž byste se předtím poradil(a) se svým lékařem.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. U tohoto léčivého přípravku se mohou vyskytnout níže uvedené nežádoucí účinky. Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

průjem,

bolest břicha. Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

zvýšená hladina jaterních enzymů (ALT, AST). Tyto nežádoucí účinky jsou obvykle mírné až středně závažné a mohou se zmírnit i při další léčbě přípravkem Livmarli. Pokud se u Vás vyskytnou jakékoli další nežádoucí účinky, obraťte se na svého lékaře. Hlášení nežádoucích účinků Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Livmarli uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí. Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní teplotní podmínky uchovávání. Uchovávejte jej v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem. Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce a na lahvičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. Jakmile je lahvička otevřena, musí se uchovávat při teplotě do 30 °C a léčivý přípravek se smí užívat do 130 dnů po otevření. Po uplynutí 130 dnů nebo doby použitelnosti přípravku se lahvička musí zlikvidovat, i když ještě není prázdná. Datum otevření napište na lahvičku s přípravkem Livmarli. Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Livmarli obsahuje

Léčivou látkou je maralixibát (ve formě maralixibát-chloridu).

Jeden mililitr roztoku obsahuje maralixibát-chlorid odpovídající 9,5 mg maralixibátu.

Dalšími složkami jsou propylenglykol (E 1520) (viz bod 2 „Přípravek Livmarli obsahuje propylenglykol a sodík“), dihydrát dinatrium-edetátu (viz bod 2 „Přípravek Livmarli obsahuje propylenglykol a sodík“), sukralosa, aroma vinných hroznů a čištěná voda. Jak přípravek Livmarli vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek Livmarli je čirý bezbarvý až světle žlutý perorální roztok. Uchovává se ve 30ml jantarově zbarvené plastové lahvičce s předem nasazeným adaptérem a dětským bezpečnostním uzávěrem s 86

pěnovou vložkou. Tři velikosti stříkaček pro perorální podání (0,5 ml, 1 ml a 3 ml) dodávané v balení jsou kompatibilní s předem nasazeným adaptérem a s opakovaně použitelným uzávěrem lahvičky. Aby bylo zajištěno podání správné dávky přípravku Livmarli, zvolte správnou velikost stříkačky pro perorální podání, kterou zjistíte v tabulce v bodě 3 („Jak se přípravek Livmarli užívá“). Velikost balení 1 lahvička s 30 ml perorálního roztoku a 3 stříkačkami pro perorální podání (0,5 ml, 1 ml a 3 ml). Držitel rozhodnutí o registraci Mirum Pharmaceuticals International B.V. Kingsfordweg 151 1043 GR Amsterdam, Nizozemsko Výrobce Millmount Healthcare Limited Block 7 City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, K32 YD60 Irsko Tato příbalová informace byla naposledy revidována Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace. Další zdroje informací Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Příbalová informace: informace pro uživatele Livmarli 19 mg/ml perorální roztok maralixibát Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje. Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry. Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám nebo Vašemu dítěti. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy. Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. Co naleznete v této příbalové informaci 1. 2. 3. 4. 5. 6.

Co je přípravek Livmarli a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Vy nebo Vaše dítě přípravek Livmarli užívat Jak se přípravek Livmarli užívá Možné nežádoucí účinky Jak přípravek Livmarli uchovávat Obsah balení a další informace

Co je přípravek Livmarli a k čemu se používá

Co je přípravek Livmarli Přípravek Livmarli obsahuje léčivou látku maralixibát (ve formě maralixibát-chloridu). Ta pomáhá odstraňovat látky zvané žlučové kyseliny z těla. Žlučové kyseliny se nacházejí v trávicí tekutině zvané žluč, která se tvoří v játrech. Žlučové kyseliny přecházejí z jater do střeva, kde přispívají k trávení jídla. Poté se přesunou zpět do jater. K čemu se přípravek Livmarli používá Přípravek Livmarli se používá k léčbě cholestatického pruritu u pacientů s Alagillovým syndromem (ALGS) ve věku od 2 měsíců. Livmarli se používá také k léčbě progresivní familiární intrahepatální cholestázy (PFIC) u pacientů ve věku od 3 měsíců. ALGS a PFIC jsou vzácná genetická onemocnění, která mohou vést k hromadění žlučových kyselin v játrech. To se nazývá cholestáza. Cholestáza se může časem zhoršovat a může způsobovat silné svědění, usazeniny tuků pod kůží (xantomy), nedostatečný růst a únavu. Jak přípravek Livmarli (maralixibát) účinkuje Maralixibát účinkuje tím, že snižuje hromadění žlučových kyselin v játrech. K tomu dochází blokádou přechodu žlučových kyselin zpět do jater poté, co splnily svůj úkol ve střevě. Tím umožňuje vyloučení žlučových kyselin z těla stolicí.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Vy nebo Vaše dítě přípravek Livmarli užívat

Neužívejte přípravek Livmarli,

jestliže jste Vy nebo Vaše dítě alergický(á) na maralixibát nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6),

jestliže máte Vy nebo Vaše dítě těžkou poruchu funkce jater. Upozornění a opatření Pokud se při užívání přípravku Livmarli u Vás zhoršuje průjem, poraďte se se svým lékařem. Budeteli mít průjem, pijte hodně tekutin, aby u Vás nedošlo k dehydrataci. Při užívání přípravku Livmarli může dojít ke zvýšení hodnot jaterních enzymů, což se zjistí ve výsledcích jaterních testů. Než začnete přípravek Livmarli užívat, lékař Vám vyšetří funkci jater, aby zkontroloval, jak dobře játra fungují. Lékař Vám může provádět pravidelné kontroly ke sledování funkce jater. Lékař Vám před zahájením a během léčby přípravkem Livmarli může provádět krevní testy, aby u Vás zkontroloval INR (mezinárodní normalizovaný poměr, laboratorní test ke sledování rizika krvácení) a hladiny určitých vitaminů uložených v tělesném tuku (vitamin A, D, E a K). Pokud budete mít hladiny vitaminů nízké, lékař Vám může doporučit, abyste užíval(a) vitaminy. Některá onemocnění, léky nebo operace mohou ovlivnit rychlost průchodu jídla střevem. Také mohou ovlivnit, jak žlučové kyseliny procházejí mezi játry a střevem. To může mít vliv na účinek maralixibátu. Nezapomeňte informovat svého lékaře o všech svých onemocněních, užívaných lécích a prodělaných operacích. Užívání přípravku Livmarli s léky obsahujícími alkohol může u dětí mladších 5 let nebo u dětí se sníženou funkcí jater a/nebo ledvin vyvolat nežádoucí účinky. Pokud máte Vy nebo Vaše dítě sníženou funkci jater a/nebo ledvin nebo pokud je Vašemu dítěti méně než 5 let, poraďte se před použitím tohoto přípravku se svým lékařem nebo lékárníkem, zejména pokud Vy nebo Vaše dítě užíváte jiné léky nebo doplňky stravy, které obsahují propylenglykol nebo alkohol. Děti Přípravek Livmarli se nedoporučuje u dětí s Alagillovým syndromem mladších než 2 měsíce nebo u dětí s PFIC mladších než 3 měsíce. To je z toho důvodu, že není známo, zda je v této věkové skupině bezpečný a účinný. Další léčivé přípravky a přípravek Livmarli Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. To zahrnuje i volně prodejné léčivé přípravky a rostlinné léčivé přípravky. Informujte svého lékaře, pokud užíváte kterýkoli z následujících léků:

fluvastatin, rosuvastatin nebo simvastatin (léky užívané k léčbě vysokých hladin cholesterolu v krvi),

midazolam (lék užívaný k uklidnění nebo k navození spánku),

kyselina ursodeoxycholová (lék užívaný k léčbě jaterních onemocnění). Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Pokud jste těhotná, je lépe přípravek Livmarli neužívat. Přípravek Livmarli se nedostává do krevního oběhu a proto se nepředpokládá, že by se dostal do mateřského mléka. Vždy se však řiďte radou svého lékaře. Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Přípravek Livmarli nemá žádný nebo má velmi malý vliv na Vaši schopnost řídit nebo obsluhovat 89

stroje. Přípravek Livmarli obsahuje propylenglykol a sodík Tento léčivý přípravek obsahuje 364,5 mg propylenglykolu v jednom mililitru. Při užívání podle doporučeného dávkování pro ALGS budete vystaven(a) hodnotě propylenglykolu až 9 mg/kg/den. Při užívání podle doporučeného dávkování pro PFIC budete vystaven(a) hodnotě propylenglykolu až 24 mg/kg/den. Pokud je Vaše dítě mladší než 5 let, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem, než mu podáte tento léčivý přípravek, a to zejména pokud užívá jiné léčivé přípravky, které obsahují propylenglykol nebo alkohol. Pokud jste těhotná nebo kojíte nebo pokud máte onemocnění jater, neužívejte tento léčivý přípravek, pokud Vám to lékař nedoporučí. Lékař Vám může během užívání tohoto léčivého přípravku provádět další vyšetření. Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“. 3.

Jak se přípravek Livmarli užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře nebo lékárníka. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem. Jaká dávka se má užívat

Dávka přípravku Livmarli, kterou máte užívat, je založena na Vaší tělesné hmotnosti. Lékař vypočte Vaši dávku a řekne Vám, kolik přípravku máte užívat a jakou velikost stříkačky pro perorální podání (podání ústy) máte používat. Tyto informace a další důležité údaje (např. Vaši tělesnou hmotnost) poznamená lékař do speciální brožury pro pacienta. Brožuru pro pacienta si s sebou noste na každou návštěvu u lékaře. Nepočítejte si dávku sami a užívejte pouze dávku, kterou Vám vypočítá lékař. Dávky maralixibátu podávané pacientům s ALGS a PFIC se liší. Lékař ověří, že pro Vás byla zvolena správná dávka podle onemocnění a tělesné hmotnosti.

Pro ALGS: Cílová dávka je 380 mikrogramů maralixibátu na jeden kilogram tělesné hmotnosti jednou denně. Zahajovací dávka je 190 mikrogramů na jeden kilogram tělesné hmotnosti jednou denně. Tato dávka bude po jednom týdnu zvýšena na 380 mikrogramů na jeden kilogram tělesné hmotnosti jednou denně. Lékař Vám řekne, kdy můžete dávku zvýšit. Také Vám řekne, kolik přípravku máte užívat a jakou velikost stříkačky máte pro vyšší dávku použít.

Pro PFIC: Počáteční dávka je 285 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti jednou denně ráno. Podle snášenlivosti lze dávku zvýšit na 285 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně a poté na 570 mikrogramů na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně. Lékař Vám řekne, kdy budete moci dávku zvýšit. Sdělí Vám také, jakou dávku máte užívat a jakou velikost stříkačky máte pro vyšší dávku používat. Užívání tohoto léčivého přípravku Přípravek Livmarli můžete užívat spolu s jídlem nebo na lačno, až 30 minut před jídlem. Stříkačkou pro perorální podání vstříkněte dávku do úst a spolkněte ji (viz obrázek M). Perorální roztok nemíchejte s jídlem ani s nápoji.

Použijte tabulku níže a ujistěte se, že používáte správnou velikost stříkačky pro perorální podání pro předepsanou dávku: Předepsaný objem dávky (ml) 0,05 až 0,5 0,6 až 1 1,25 až 3

Velikost stříkačky pro perorální podání (ml) 0,5 1 3

Objem odměřujte pečlivě, abyste se vyvarovali předávkování. Jak se užívá dávka tohoto léčivého přípravku 1. krok: Natáhněte dávku 1.1

Otevřete lahvičku tak, že pevným zatlačením dolů a současným otočením doleva (proti směru hodinových ručiček) odstraníte dětský bezpečnostní uzávěr (viz obrázek A). Dětský bezpečnostní uzávěr nevyhazujte, až natáhnete potřebnou dávku, budete jej muset nasadit zpět.

Obrázek A 1.2

Ověřte si, že používáte správnou velikost stříkačky pro perorální podání pro předepsanou dávku (viz tabulka výše). Lékař Vám řekne, jakou velikost stříkačky pro perorální podání máte používat.

Pokud používáte novou stříkačku pro perorální podání, vyjměte ji z obalu (viz obrázek B). Obal vyhoďte do domácího odpadu.

Pokud používáte již dříve použitou stříkačku pro perorální podání, ujistěte se, že je vyčištěná a suchá (pokyny k čištění jsou uvedeny v kroku 2.4).

Obrázek B

Pokud je na stříkačce pro perorální podání kryt, sejměte jej a vyhoďte do domácího odpadu (viz obrázek C).

Obrázek C Na válci stříkačky jsou značky pro dávku. Na jednom konci stříkačky je hrot, který se používá k zavedení do lahvičky s léčivým přípravkem. Na druhém konci stříkačky je patka a píst, který se používá k vytlačení léčivého přípravku ze stříkačky při podání (viz obrázek D). Konec pístu

Hrot stříkačky

Válec Značky pro dávku Patka Píst

Obrázek D 1.3

Stlačte píst úplně dolů, aby byl ze stříkačky vytlačen vzduch (viz obrázek E).

Obrázek E 1.4

Ujistěte se, že byl z lahvičky odstraněn uzávěr, a zaveďte hrot stříkačky do lahvičky, kterou držíte svisle. Hrot stříkačky by měl těsně zapadnout do otvoru lahvičky (viz obrázek F).

Obrázek F 1.5

Obraťte lahvičku se zavedenou stříkačkou horní stranou dolů (viz obrázek G).

Obrázek G 1.6

Z lahvičky natáhněte dávku tak, že pomalu zatáhnete píst zpět, až se píst vyrovná se značkou na 92

válci stříkačky odpovídající předepsané dávce (viz obrázek H). Existují dva druhy pístů, které můžete obdržet se stříkačkou: píst s plochým koncem nebo píst se špičatým koncem (viz obrázek I v bodě 1.6) Na obrázku I je znázorněno, jak vyrovnat píst s předepsanou dávkou. U pístu s plochým koncem má být plochý konec pístu vyrovnán se značkou na válci, která odpovídá předepsané dávce (obrázek I.a.). U pístu se špičatým koncem se ujistěte, že plochá široká část pod špičatým koncem je vyrovnána se správnou značkou (obrázek I.b.). Píst s plochým koncem

Píst se špičatým koncem

Hrot stříkačky

Hrot stříkačky

Dávka

Dávka Píst

Píst

Obrázek H 1.7

PŘÍKLAD: Dávka 0,2 ml

PŘÍKLAD: Dávka 0,2 ml

Obrázek I.a.

Obrázek I.b.

Zkontrolujte, zda ve stříkačce nejsou vzduchové bublinky. Pokud vidíte nějaké vzduchové bublinky:

Stlačením pístu vytlačte vzduchové bublinky zpět do lahvičky (viz obrázek J)

Pak znovu natáhněte předepsanou dávku podle pokynů v kroku 1.6.

Vzduchové bublinky

Obrázek J.a. Obrázek J.b. Zkontrolujte vzduchové bublinky Zatlačením pístu do stříkačky vytlačte vzduchové bublinky 1.8

Až natáhnete správnou dávku bez vzduchových bublinek, nechejte stříkačku zavedenou do lahvičky a obraťte lahvičku správnou stranou nahoru (viz obrázek K).

Obrázek K 1.9

Opatrně vytáhněte stříkačku z lahvičky (viz obrázek L) a držte přitom lahvičku pevně jednou rukou a stříkačku držte za válec druhou rukou.

Během tohoto kroku nestlačujte píst stříkačky.

Válec

Obrázek L 2. krok: Podejte dávku Poznámka: Při podání dávky a několik minut poté musíte Vy či Vaše dítě zůstat ve vzpřímené poloze. 2.1

Špičku stříkačky pro perorální podání zaveďte v ústech k vnitřní straně tváře (viz obrázek M). Pomalu stlačujte píst v celém rozsahu dolů, abyste opatrně vstříkl(a) všechen perorální roztok do úst (viz obrázek N).

Obrázek M

Obrázek N

Zajistěte, abyste spolkl(a) / Vaše dítě spolklo dávku. Pokud si nejste jist(a), že byla spolknuta celá dávka, nepodávejte další dávku. Vyčkejte až do doby plánované pro další dávku.

Lahvičku uzavřete našroubováním dětského bezpečnostního uzávěru zpět na lahvičku a otočením doprava (ve směru hodinových ručiček) (viz obrázek O).

Obrátek O 2.4

Po každém použití vytáhněte píst z válce stříkačky (viz obrázek P) a omyjte jej vodou. Před dalším použitím nechejte píst oschnout na vzduchu.

Obrázek P Stříkačky pro perorální podání mohou být opláchnuty vodou, vysušeny na vzduchu a znovu používány po dobu 130 dnů. 94

Jestliže jste užil(a) více přípravku Livmarli, než jste měl(a) Jestliže jste užil(a) více přípravku Livmarli, než jste měl(a), řekněte to svému lékaři. Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Livmarli

Jestliže byla dávka vynechána, užijte další dávku v obvyklé době. Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Livmarli Nepřestávejte užívat přípravek Livmarli, aniž byste se předtím poradil(a) se svým lékařem. 4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. U tohoto léčivého přípravku se mohou vyskytnout níže uvedené nežádoucí účinky. Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

průjem,

bolest břicha. Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

zvýšená hladina jaterních enzymů (ALT, AST). Tyto nežádoucí účinky jsou obvykle mírné až středně závažné a mohou se zmírnit i při další léčbě přípravkem Livmarli. Pokud se u Vás vyskytnou jakékoli další nežádoucí účinky, obraťte se na svého lékaře. Hlášení nežádoucích účinků Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku. 5.

Jak přípravek Livmarli uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí. Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní teplotní podmínky uchovávání. Uchovávejte jej v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem. Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce a na lahvičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. Jakmile je lahvička otevřena, musí se uchovávat při teplotě do 30 °C a léčivý přípravek se smí užívat do 130 dnů po otevření. Po uplynutí 130 dnů nebo doby použitelnosti přípravku se lahvička musí zlikvidovat, i když ještě není prázdná. Datum otevření napište na lahvičku s přípravkem Livmarli. Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

Obsah balení a další informace

Co přípravek Livmarli obsahuje

Léčivou látkou je maralixibát (ve formě maralixibát-chloridu).

Jeden mililitr roztoku obsahuje maralixibát-chlorid odpovídající 9,5 mg maralixibátu.

Dalšími složkami jsou propylenglykol (E 1520) (viz bod 2 „Přípravek Livmarli obsahuje propylenglykol a sodík“), dihydrát dinatrium-edetátu (viz bod 2 „Přípravek Livmarli obsahuje propylenglykol a sodík“), sukralosa, aroma vinných hroznů a čištěná voda. Jak přípravek Livmarli vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek Livmarli je čirý bezbarvý až světle žlutý perorální roztok. Uchovává se ve 30ml jantarově zbarvené plastové lahvičce s předem nasazeným adaptérem a dětským bezpečnostním uzávěrem s pěnovou vložkou. Tři velikosti stříkaček pro perorální podání (0,5 ml, 1 ml a 3 ml) dodávané v balení jsou kompatibilní s předem nasazeným adaptérem a s opakovaně použitelným uzávěrem lahvičky. Aby bylo zajištěno podání správné dávky přípravku Livmarli, zvolte správnou velikost stříkačky pro perorální podání, kterou zjistíte v tabulce v bodě 3 („Jak se přípravek Livmarli užívá“). Velikost balení 1 lahvička s 30 ml perorálního roztoku a 3 stříkačkami pro perorální podání (0,5 ml, 1 ml a 3 ml). Držitel rozhodnutí o registraci Mirum Pharmaceuticals International B.V. Kingsfordweg 151 1043 GR Amsterdam, Nizozemsko Výrobce Millmount Healthcare Limited Block 7 City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, K32 YD60 Irsko Tato příbalová informace byla naposledy revidována Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace. Další zdroje informací Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Příbalová informace: informace pro pacienta Livmarli 10 mg tablety Livmarli 15 mg tablety Livmarli 20 mg tablety Livmarli 30 mg tablety maralixibát Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje. Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry. Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám nebo Vašemu dítěti. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy. Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. Co naleznete v této příbalové informaci 1. 2. 3. 4. 5. 6.

Co je přípravek Livmarli a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Vy nebo Vaše dítě přípravek Livmarli užívat Jak se přípravek Livmarli užívá Možné nežádoucí účinky Jak přípravek Livmarli uchovávat Obsah balení a další informace

Co je přípravek Livmarli a k čemu se používá

Co je přípravek Livmarli Přípravek Livmarli obsahuje léčivou látku maralixibát (ve formě maralixibát-chloridu). Ta pomáhá odstraňovat látky zvané žlučové kyseliny z těla. Žlučové kyseliny se nacházejí v trávicí tekutině zvané žluč, která se tvoří v játrech. Žlučové kyseliny přecházejí z jater do střeva, kde přispívají k trávení jídla. Poté se přesunou zpět do jater. K čemu se přípravek Livmarli používá Přípravek Livmarli tablety se používá u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších k léčbě cholestatického pruritu u pacientů s Alagillovým syndromem (ALGS) a progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC). ALGS a PFIC jsou vzácná genetická onemocnění, která mohou vést k hromadění žlučových kyselin v játrech. To se nazývá cholestáza. Cholestáza se může časem zhoršovat a může způsobovat silné svědění, usazeniny tuků pod kůží (xantomy), nedostatečný růst a únavu. Jak přípravek Livmarli (maralixibát) účinkuje Maralixibát účinkuje tím, že snižuje hromadění žlučových kyselin v játrech. K tomu dochází blokádou přechodu žlučových kyselin zpět do jater poté, co splnily svůj úkol ve střevě. Tím umožňuje vyloučení žlučových kyselin z těla stolicí.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete Vy nebo Vaše dítě přípravek Livmarli užívat

Neužívejte přípravek Livmarli,

jestliže jste Vy nebo Vaše dítě alergický(á) na maralixibát nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6),

jestliže máte Vy nebo Vaše dítě PFIC nebo těžkou poruchu funkce jater. Upozornění a opatření Pokud se při užívání přípravku Livmarli u Vás zhoršuje průjem, poraďte se se svým lékařem. Budeteli mít průjem, pijte hodně tekutin, aby u Vás nedošlo k dehydrataci. Při užívání přípravku Livmarli může dojít ke zvýšení hodnot jaterních enzymů, což se zjistí ve výsledcích jaterních testů. Než začnete přípravek Livmarli užívat, lékař Vám vyšetří funkci jater, aby zkontroloval, jak dobře játra fungují. Lékař Vám může provádět pravidelné kontroly ke sledování funkce jater. Lékař Vám před zahájením a během léčby přípravkem Livmarli může provádět krevní testy, aby u Vás zkontroloval INR (mezinárodní normalizovaný poměr, laboratorní test ke sledování rizika krvácení) a hladiny určitých vitaminů uložených v tělesném tuku (vitamin A, D, E a K). Pokud budete mít hladiny vitaminů nízké, lékař Vám může doporučit, abyste užíval(a) vitaminy. Některá onemocnění, léky nebo operace mohou ovlivnit rychlost průchodu jídla střevem. Také mohou ovlivnit, jak žlučové kyseliny procházejí mezi játry a střevem. To může mít vliv na účinek maralixibátu. Nezapomeňte informovat svého lékaře o všech svých onemocněních, užívaných lécích a prodělaných operacích. Pokud jste byl(a) převeden(a) z přípravku Livmarli perorální roztok na přípravek Livmarli tablety a zjistil(a) jste, že se jeho účinek změnil, sdělte to svému lékaři. Děti Přípravek Livmarli tablety se nedoporučuje u dětí mladších 12 let. Další léčivé přípravky a přípravek Livmarli Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat. To zahrnuje i volně prodejné léčivé přípravky a rostlinné léčivé přípravky. Informujte svého lékaře, pokud užíváte kterýkoli z následujících léků:

fluvastatin, rosuvastatin nebo simvastatin (léky užívané k léčbě vysokých hladin cholesterolu v krvi),

midazolam (lék užívaný k uklidnění nebo k navození spánku),

kyselina ursodeoxycholová (lék užívaný k léčbě jaterních onemocnění). Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Pokud jste těhotná, je lépe přípravek Livmarli neužívat. Přípravek Livmarli můžete užívat, pokud kojíte. Přípravek se nedostává do krevního oběhu, a proto se nepředpokládá, že by se dostal do mateřského mléka. Vždy se však řiďte radou svého lékaře. Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Přípravek Livmarli nemá žádný nebo má velmi malý vliv na Vaši schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Přípravek Livmarli obsahuje monohydrát laktózy a sodík Pokud Vám lékař sdělil, že nesnášíte některé cukry, poraďte se se svým lékařem, než začnete tento léčivý přípravek užívat. 98

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“. 3.

Jak se přípravek Livmarli užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře nebo lékárníka. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem. Všem pacientům, kterým byl předepsán přípravek Livmarli tablety, se doporučuje, aby léčbu začali přípravkem Livmarli perorální roztok a na tablety přešli, až bude dávka postupně zvýšena na doporučenou léčebnou (terapeutickou) dávku. Jaká dávka se má užívat

Dávka přípravku Livmarli, kterou máte užívat, je založena na Vaší tělesné hmotnosti. Lékař vypočte Vaši dávku a řekne Vám, kolik přípravku máte užívat.

Lékař Vám řekne, kdy budete moci dávku zvýšit. Sdělí Vám také, kolik přípravku máte užívat. Užívejte pouze dávku, kterou Vám vypočítá lékař.

Dávky přípravku Livmarli podávané pacientům s ALGS a PFIC se liší. Lékař ověří, že pro Vás byla zvolena správná dávka podle onemocnění a tělesné hmotnosti. Užívání tohoto léčivého přípravku Přípravek Livmarli tablety užívejte na lačno 30 minut před jídlem. Jestliže jste užil(a) více přípravku Livmarli, než jste měl(a) Jestliže jste užil(a) více přípravku Livmarli, než jste měl(a), řekněte to svému lékaři. Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Livmarli

Jestliže byla dávka vynechána, užijte další dávku v obvyklé době. Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Livmarli Nepřestávejte užívat přípravek Livmarli, aniž byste se předtím poradil(a) se svým lékařem. 4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. U tohoto léčivého přípravku se mohou vyskytnout níže uvedené nežádoucí účinky. Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

průjem,

bolest břicha. Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

zvýšená hladina jaterních enzymů (ALT, AST). Tyto nežádoucí účinky jsou obvykle mírné až středně závažné a mohou se zmírnit i při další léčbě přípravkem Livmarli. Pokud se u Vás vyskytnou jakékoli další nežádoucí účinky, obraťte se na svého lékaře. Hlášení nežádoucích účinků Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního 99

systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku. 5.

Jak přípravek Livmarli uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí. Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní teplotní podmínky uchovávání. Uchovávejte jej v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem. Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce a na lahvičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce. Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí. 6.

Obsah balení a další informace

Co přípravek Livmarli obsahuje

Léčivou látkou je maralixibát (ve formě maralixibát-chloridu). Jedna 10 mg tableta obsahuje maralixibát-chlorid odpovídající 10 mg maralixibátu. Jedna 15 mg tableta obsahuje maralixibát-chlorid odpovídající 15 mg maralixibátu. Jedna 20 mg tableta obsahuje maralixibát-chlorid odpovídající 20 mg maralixibátu. Jedna 30 mg tableta obsahuje maralixibát-chlorid odpovídající 30 mg maralixibátu.

Dalšími složkami jsou monohydrát laktózy (viz bod 2, „Přípravek Livmarli obsahuje monohydrát laktózy“), mikrokrystalická celulóza (E 460), krospovidon typ A (E 1202), oxid křemičitý (E 551) a glycerol-distearát typ I. Jak přípravek Livmarli vypadá a co obsahuje toto balení Livmarli 10 mg tablety Bílé až téměř bílé kulaté tablety o průměru 6,35 mm s vyraženým označením „MRX“ na jedné straně, „10“ na straně druhé. Livmarli 15 mg tablety Bílé až téměř bílé oválné tablety o rozměrech 4,75 mm × 10,50 mm s vyraženým označením „MRX“ na jedné straně, „15“ na straně druhé. Livmarli 20 mg tablety Bílé až téměř bílé kulaté tablety o průměru 8,00 mm s vyraženým označením „MRX“ na jedné straně, „20“ na straně druhé. Livmarli 30 mg tablety Bílé až téměř bílé kulaté tablety o průměru 9,20 mm s vyraženým označením „MRX“ na jedné straně, „30“ na straně druhé. Přípravek Livmarli tablety se dodává v lahvičkách se 30 tabletami. Velikost balení 1 lahvička se 30 tabletami. Držitel rozhodnutí o registraci Mirum Pharmaceuticals International B.V. Kingsfordweg 151 1043 GR Amsterdam, 100

Nizozemsko Výrobce Millmount Healthcare Limited Block 7 City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, K32 YD60 Irsko Tato příbalová informace byla naposledy revidována Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace. Další zdroje informací Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.